Генная терапия гемофилии Pfizer достигла цели на заключительном этапе исследования

2 минуты на чтение 595 человек

Реклама

Реклама

Генная терапия гемофилии B компании Pfizer Inc. достигла своей главной цели на заключительном этапе испытаний. Таким образом компания приблизилась к тому, чтобы стать конкурентом аналогичной программы лечения, которое стоит 3,5 млн долларов.

«Терапия Prizer под названием fidanacogene elaparvovec была так же эффективна или даже превосходила стандартную замену фактора свертывания крови в предотвращении кровотечений от гемофилии в ходе испытаний», — говорится в заявлении компании в четверг.

Положительные результаты могут позволить Pfizer конкурировать с Hemgenix от CSL Behring AG, который был одобрен в США в ноябре. При однократном введении этот препарат снижал количество кровотечений, ожидаемых в течение года, на 54%.

Несмотря на достигнутые успехи в лечении гемофилии, полностью убрать симптомы у пациентов практически невозможно. Лечение крайне дорогостоящее и отнимает очень много времени. В стандартном методе используется фактор IX — природное вещество, способствующее свертыванию крови, которого не хватает людям с этим заболеванием. Новые способы лечения на основе генов доставляют ДНК в клетки, которые могут производить недостающий фактор.

Pfizer лицензировала fidanacogene elaparvovec у Spark Therapeutics в 2014 году, согласившись заплатить 20 млн долларов авансом вместе с возможными промежуточными и лицензионными платежами, а позже самостоятельно провела завершающую стадию испытаний генной терапии.

Швейцарский фармацевтический гигант Roche Holding AG купил Spark в 2019 году, получив экспериментальные препараты для лечения других нарушений свертываемости крови, основанных на генах.

В заявлении говорится, что в общей сложности у семи пациентов в исследовании Pfizer произошло 14 серьезных нежелательных явлений, два из которых были оценены как связанные с лечением.

Акции компании на сегодняшний день торгуются на уровне 50,8 долларов за каждую. Количество сотрудников насчитывает около 79 тысяч человек по всему миру. 

Читайте больше новостей здесь